Створений революційний метод генної терапії

Создан революционный метод генной терапии

Вчені з Німеччини запропонували методику виконання генної терапії прямо всередині тіла, без попередньої роботи з дефектними клітинами в лабораторії. Цей підхід може вилікувати не тільки спадкові захворювання, а й рак.

Вчені з Галле-Віттенберзького університету розробили новий засіб доставки ДНК для генної терапії. Їх метод використовує штучними ліпіди, а не модифіковані віруси, які сьогодні активно досліджуються для лікування вроджених імунодефіцитів, сліпоти, серповидно-клітинної анемії, раку та інших важких захворювань.

У цього методу є свої недоліки. Модифікація вірусу для подальшої доставки генетичного матеріалу дорогий метод, потребує тривалої попередньої підготовки, але головне — пов’язана з ризиком розвитку сильної імунної реакції. Щоб вирішити ці проблеми, вчені стали вивчати ліпосоми — їх вже використовують для доставки в організм інших ліків.

Ліпосоми з’єднуються з нуклеїновими кислотами в ДНК і утворюють так звані липоплексы, пояснюють автори. Потім відбувається злиття з клітинною мембраною і вивільнення генного матеріалу у вміст клітини. Вчені розробили чотири штучних ліпіду, які ефективно транспортували ДНК. Вони можуть инкапсулировать нуклеїнові кислоти, захищати їх від ферментативного розщеплення і вводити в клітини.

Один з чотирьох ліпідів під назвою DiTT4 вчені будуть досліджувати в рамках доклінічних етапів на моделях тварин, проте ще належить з’ясувати особливості вивільнення генетичного матеріалу, коли DiTT4 буде вводитися безпосередньо в організм.

«DiTT4 настільки сумісний з компонентами крові, що дозволить нам у майбутньому виконувати генну терапію всередині організму», — заявили автори.

Якщо це дійсно так, то технологія покладе початок революції в генній медицині: існуючі сьогодні методи генної терапії вимагають модифікації клітин поза організмом і їх подальшого введення.

Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *